2010年
2011年
2012年
2013年
2014年
2015年
2016年
2017年
2018年
2019年
2020年
2021年
2022年
2023年
2024年
2025年
2026年
2027年
2028年
2029年

2018美国生物医药发展活跃——专访资深美中健康医疗产业投资专家唐马克博士

《台港澳文摘》2019年第4期  来源:《镜报》月刊   时间:2019/5/5   


 

    2019210日应镜报月刊纽约分社社长的诚挚邀请,唐马克博士接受了莫利亚社长的专访:他全面总结和权威解读了2018美国生物制药行业的概况,并对2019医药行业的展望表示乐观。

莫:首先请马克博士谈谈2018年美国生物医药行业的发展概况。

    唐:2018年,患者迎来了首款RNAi疗法,首款基于基因突变的“不限癌种”的靶向抗癌疗法和首款非小细胞肺癌的免疫治疗法。在这一年中,美国FDA批准的59款新药,创历史新高;其中三分之一是原研药(FirstinClass)59种新药中有34种用以治疗罕见病或“孤儿”疾病(患者数量少于20万。患者通常很少有或没有可治疗其病症的药物)59种新药批准中有43种被指定为快速通道,突破疗法,优先审查,或加速批准中的一个或多个加急类别。另外人工智能、数字健康、远程医疗服务等新兴技术也正在崛起。对于全球医药与大健康产业,在这快速变革的时代,2018年是创造历史的一年,创新一个接一个,健康领域的变革者正在全方位地开创历史新纪录为患者造福。

莫:请讲讲医药公司并购活跃的情况及原因。

    唐:回顾2018年,医药公司并购活跃。Celgene(新基)公司和JunoTherapeutics公司1月份宣布,Celgene公司将支付Juno总共约90亿美元,进军CART领域。罗氏控股6月宣布收购美国基因测序公司Foundation Medicine的全部剩余股票,此交易的总价为24亿美元。Brooks Automation和基因组学服务商GENEWIZ 9月宣布达成4.5亿美元收购协定。另外,基因测序领域的龙头企业Illumina宣布收购PacBio,将其短读技术与PacBio的长读序列功能相结合,打造一个“测序强屋”。

    为了应对内部创新不足,大药企通过并购来增强创新能力的方法,在近些年表现得尤为活跃。根据McKinsey的一项研究表明,非来自大药企的创新药年销售额已经从2001年的25%上升至2016年的50%,表明创新越来越多来自大药企外部,尤其是生物技术公司。20191JPMorgan医药年会前一周,百时美施贵宝(BMS)740亿美元收购生技公司Celgene(新基)BMS并购Celgene将极大增强其在肿瘤、免疫、炎症和心血管方面的实力。几乎同时,美国制药巨头礼来公司将以80亿美元现金收购Loxo Oncology

莫:哪些生物医药公司在2019年是受关注的收购目标?

    唐:在年初的摩根大通医疗健康大会(JPM)上,礼来公司的首席执行官DavidA.Ricks先生表示,他预计在2019年生物医药领域的M&A将会增加。选择收购对象需要考虑的因素很多,公司的市值,产品的销量等等都是影响收购的因素。选择收购对象的关键在于该公司产品的独特性。GEN近年来一直试图通过收购目标清单回答这个问题,产生了最多的并购热议。2019的清单为:AleionPharmaceuticalsAlnylam PharmaceuticalsAmarinBiMarin  PharmaceuticalClovisOncologyGilead SciencesGlobal Blood Therapeutics(GBT)IncyteNeurocrine  BiosciencesPortola Pharmaceuticals

莫:2018生技公司首次上市募资(IPO)为什么比20年来的任何一年都多?

    唐:根据Renaissance资本的统计,2018年生物技术板块总共发布了58IPO,远超2017年的36个,这58IPO共募集了63亿美元。201812月,Moderna筹集了6.04亿美元,远超过两个月前CART公司Allogene筹集的3.2亿美元,成为2018年最大的生物技术IPOAllogeneIPO募资突破2.5亿美元的两家公司之一,目前它只有一款临床阶段产品和十几款临床前候选产品。细胞疗法公司Rubius The rapeutics和基因编辑生物技术公司Homology都是临床前公司,也分别融资2.4亿美元和1.4亿美元。2018年生物技术公司的IPO20年来的任何一年都多。其原因主要有三点:一、充足的投资基金;二、基因组医学和平台公司的崛起:CART和基因治疗等先进技术在临床和监管机构都能取得成功,激发了投资者对高风险药物开发的巨大热情;三、内部股东积极参与购买使得IPO交易更容易完成。目前看来,2019年,IPO大门对于早期生物技术公司应该不会关闭。

莫:2018年新药研发投资回报率为什么创历史新低?

    唐:德勤2018发布最新资料:大药厂平均上市一个新药需21.7亿美元,新药研发投资回报率创历史新低。尽管2018FDA创纪录地批准了59个新药,大型医药企业的研发回报率在2018年为1.9%,为2010年数值10.1%的五分之一。从大药厂的新药平均研发成本上看,而将一款新药推进到上市阶段,所需的成本高达21.7亿美元,几乎是201011.9亿美元的两倍。另外,这些新药上市以后的平均销售峰值预测从2010年的8.1亿美元下降至4.1亿美元。目前,大药企研发产品管线中处于后期阶段的项目越来越多地集中在肿瘤领域,项目数量占比从2010年的18%提高到39%。这从经济学供需角度来说,这种情况可能不是好现象。

莫:请你讲讲生物行业欺诈指控和CRISPR疗法的专利诉讼及人类临床试验的情况。

    唐:曾经红极一时的矽谷明星生物科技公司The ranos的创办人兼CEO Elizabeth Holmes与前总裁Ramesh被美国证券交易委员会指控涉嫌欺诈。Holmes曾被称为“女约伯斯”,二人被指控骗取投资者超过7亿美元。根据此故事已经出版的书《Bad Blood》,荷里活正在积极拍一部电影。

    今年,美国FDA批准Editas Medicine开展人类临床试验。公司发言人指出,该临床试验经过谨慎设计,均衡考量收益与风险,信息会对公众足够公开。

    有关CRISPR专利诉讼,910日,美国联邦巡回上诉法院发布了一项裁定,维持美国专利审判与上诉委员会的判决,将CRISPR基因编辑专利授予麻省理工学院和哈佛大学的博多研究所(Broad Institute)。裁决认定博多研究所张锋等人的专利申请并没有干扰加州大学伯克利分校Jennifer Doudna和维也纳大学前科学家Emmanuelle Charpentier团队有关该技术申请的专利。很有意思的是,1月,欧洲专利局异议部门口头审理后宣布,撤销Broad Institute用于保护CRISPR技术的核心专利之一。此决定可能还将影响Broad Institute的若干其它CRISPR相关欧洲专利,从而可能挑战Broad Institute在欧洲CRISPR领域的优势地位。据报道,CRISPR专利战已经持续了近六年,法律程序费用高达数千万美元。Broad InstituteUC伯克利有初步通过直接合作或通过专利池(Patentpool)和解的意愿。

莫:癌症免疫(IO)疗法和首款RNAi疗法它们的效果如何?

    唐:201810月初,诺贝尔奖委员会公布了获奖者名单。其中,两名免疫疗法先驱JamesAllison教授与本庶佑(Tasuku)教授摘得诺贝尔生理学或医学奖的荣誉。Allison教授发现抑制免疫细胞表面的CTLA4蛋白可以促进T细胞增殖,从而更有效地攻击肿瘤细胞。Tasuku教授发现T细胞免疫抑制受体PD1,从而开创了癌症免疫疗法。2018年首款RNAi疗法新药获批。从12年前的获得诺贝尔奖到最后的商业化,RNAi技术走过了一条漫长的曲折研发道路。这两种革命性的FDA认可的产品给癌症患者带来了新的安全有效的治疗方法和希望。比如,IO药时代已经来了。用这种新的IO疗法,成百上千的病人已经延长了寿命。其中一个有转移性黑色素瘤病人用了IOpembrolizumab是美国前总统卡特。到今天,卡特总统还健在并无肿瘤细胞。

莫:请介绍2019年畅销药物重磅产品的预测情况。

    唐:2019114日发表于Nature  Reviews  Drug  Discovery的文章作者认为,对于2019年的畅销药物预测来说,最重要的可能是榜单中部分药物的生命周期。比如于2003年上市的修美乐(Humira),有可能再次登顶榜首位置,预期销售额几乎是第二名瑞复美(Revlimid)的两倍。像修美乐一样,上表中的多数单抗都面临着美国未来生物类似物的冲击。罗氏目前有3个单抗进入2019年销售额预计的前10名,阿瓦斯汀、赫赛汀及美罗华在2017年的合计销售额高达214亿美元,占到了公司当年总销售额的54%。未来,这一状态有可能会改变。名单中较新的产品是K药和O药。借助于一系列先于竞争对手的临床和注册的成功,K药成功实现后来居上。一些分析师基于K药在一线肺癌中不可置疑的优势,未来K药会把O药甩得更远。

莫:你认为人工智能(AI)具有改变制药行业的潜力吗?

    唐:人工智能(AI)具有改变制药行业的潜力。人工智能有可能加速或取代药物开发过程中的步骤,提高药物批准率,降低开发成本,更快地为患者服用药物并帮助患者遵守治疗方案。AI应用程序涉及目标和药物发现,临床前和临床开发以及批准后活动。

    在生命科学领域,我们将术语AI”应用于四种主要方法:机器学习,深度学习,自然语言处理和机器人和物联网。目前,大约90%的临床候选药物未能获得批准,将药物开发的相关成本推高至约21亿美元。人工智能具有更大的潜力,可以降低行业研发(R&D)支出的成本40%。制定有效的人工智能战略非常复杂,应该考虑与AI公司合作,数据共享,监管机构的演算法透明度和资料隐私的方面。

莫:你是否认为特朗普总统及其政府的政策都不可能引发美国生物制药行业优势的下降?

    唐:虽然我们的一些朋友对特朗普的总统职位非常关注,并询问他的非传统做法和专制冲动会否危及美国生物制药行业的优势。前不久高盛的私人财富顾问告诉富裕的客户,特朗普总统及其政府的政策都不可能引发美国优势的下降。报告题为《美国在一个震惊的世界中的先例》,在报告中,高盛讨论了可追溯到二十世纪50年代的其他五个例子,其中所谓的“衰落主义者”预示着美国的衰落,没有一个早期的预言成真。 212日,特朗普政府公布了2019财年国家卫生研究院预算的建议。随着阿片类药物专项资金的增加,美国国立卫生研究院2019财年的预算增加到355.17亿美元,相当于NIH2017财年总计划水平增加14.49亿美元。

莫:请你讲讲2018医疗保健投资趋势以及对2019年医药行业展望。

    唐:据报道,2018年全球生物医药公司从公司和私人方面等集的资金为671亿美元,仅略低于2015年的684亿美元(行业史上融资总额最高点)2018年有236个公开募股交易,面2017年这一数字为218宗。公开募股所产生的现金总额超过了390亿美元,包括后续融资和首次公开募股。投资者对生物医药企业的公开募股热情高涨,这降低了上市公司利用另类的融资工具的需求,如PIPE和注册直接发行。但这类融资所筹资金近100亿美元,占这类公司融资中的第三位。2018年总共完成了408项私募融资交易,约174亿美元。2018年美国医疗保健风险投资达到创纪录的9.6亿美元,继续保持四年上升趋势。风险投资比2017年增加了50%,创下了历史新高。生物制药的销售额比2017年翻了一番。其中生物制药投资增长了35%,设备投资增长40%。

    我认为,2019年新一波并购(M&A)浪潮已经来到。由于美国有许多的生物技术公司准备在2019年上市,所以参加竞争的公司会全力以赴,它们可能愿意接受较低的估值。所以,我个人认为,2019年我们会看到IPO估值趋于合理化,但对于早期公司来说IPO大门都不会关闭。尽管FDA与其他国家的监管机构的监管程序差异很大,但2018年批准的59种新药中有42(71)在获得其他国家批准之前在美国获得批准。因此,可以认为2019年我们仍然会看到美国FDA世界领先的地位。2019年,FDA正致力创新,促进良性竞争和积极应对阿片类药物滥用。尽管获批新药数连续两年创下佳绩,医药行业的研发生产率仍然有待提高。数字化的变革要求制药企业能够处理好领导力、资本以及人才文化之间的冲突挑战。展望未来,我们期待全球能增加生物医药创新,提高新药发现的效率和新药研发的成功率,能更快、更经济地进行药物发现和开发,加速带来更多创新疗法,满足尚未满足的重大医疗需求,造福全球患者。

 

【小资料】唐马克简介

    唐马克博士是美国华尔街知名华人生物医药金融家和风险/私碁基金投资人。现任纽约瑞健资本(Good Health Capital)董事总经理和上海健康产业基金合伙人。他在生物医药跨境投资和兼并领域拥有二十几年的从业经验。唐马克先后获美国加利福尼亚大学生物化学博士学位、美国纽约大学司登商学院金融硕士学位和哈佛大学公共健康硕士学位。曾在纽约洛克菲勒大学任职讲师和新泽西州罗格斯商学院担任生物技术专业主任,传授《生物技术风险投资》  、《生物技术投资银行》和《生物医药企业业务发展》课程。他是中国大陆留学生中最早在纽约华尔街从事生物医药投资银行业务,和引领亚太地区生物科技产业投资和发展的华人之一。



友情链接: 重点学科专题数据库   学科导航数据库   广东省情快讯   《教研信息》网络版   教学案例数据库   文献传递   统计数据库  

主办单位:中共广东省委党校(广东行政学院)图书馆

主编:张丽红    副主编:桂晓玲    校对:孙雯雯

020-83122542