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我国地中海贫血移植治疗已达国际领先水平血液学国际权威杂志近日发表南方医科大学南方医院最新临床成果

来源:人民网  时间:2012/12/3

我国地中海贫血移植治疗已达国际领先水平

血液学国际权威杂志近日发表南方医科大学南方医院最新临床成果

2012年12月03日11:35    来源:人民网     手机看新闻

南方医院儿科主任李春富教授在给地贫患儿做体验

人民网广州12月2日电  (邓圩 黄治才 吴剑鹏)记者近日从南方医科大学南方医院获悉,该院儿童造血干细胞移植中心一项有关治疗地中海贫血的临床研究论著发表在国际顶级血液学期刊《Blood》杂志,国际权威专家评论该成果代表了当前国际上造血干细胞移植治疗地贫的显著进步,标志着我国在该领域的临床研究已达国际领先水平。

文章的第一作者和通讯作者是亚洲儿童骨髓移植临床研究委员会副主席、中华医学会造血干细胞学组委员,广东省地中海贫血防治协会会长、南方医科大学南方医院儿科主任李春富教授。

李春富教授研究团队的临床成果在去年的美国血液学年会上受到重视和认可,11月8日,《Blood》杂志在其最重要的版面正式刊登了题为《新移植方案改善了地中海贫血非亲缘供者移植的结果》文章因其约90%的移植治愈率等一系列优异的结果而引起血液学界的高度关注。

据了解,《Blood》杂志由美国血液学会主办,是全球血液病专业顶级权威杂志,影响因子高达10.6,刊载血液学基础实验和临床研究的论文,包括良性与恶性白细胞、红细胞、血小板病症以及机制、免疫学和肿瘤学的血液研究,而能在该杂志发表临床研究论文的中国学者并不多见,特别是核心文章。该论文在一审时所有国外专家就给予高度评价:“他们观察到杰出的结果,无地贫生存率约90%,同胞和非亲缘供者移植没有不同,除此之外,急性和慢性排斥反应很低。总之,这代表了当今地贫非亲缘移植显著的进步……”

这篇文章属于前瞻性非随机临床研究,总结分析了从2008年10月到2011年6月使用“南方-08-地贫(NF-08-TM)”新移植方案100例病人的结果。NF-08-TM地贫移植方案基于静脉注射白消安,环磷酰胺,氟达拉滨和塞替派,是李春富教授根据多年的临床经验,综合美国导师的建议制定和不断完善的,其中环磷酰胺前置具有明确的全球创新性。

据介绍,地中海贫血系单基因遗传性疾病,是一组因珠蛋白肽链合成障碍而导致的遗传性溶血性贫血,在全球热带和亚热带广为流行,是我国南方最常见、危害最大的遗传病之一。据WHO估计,全球地中海贫血基因携带者约1.8亿,每年出生的各类重型地贫患儿数至少有20 万。这种疾病被世界卫生组织列为危害人类健康的六种常见疾病之一。

我国广西、广东等南方多个省份是地中海贫血的重灾区,根据南方医科大学徐湘民教授课题组在两广地区进行的地贫流行病学调查,广东地区人群的地贫基因携带率为11%,即每9个人中就有1人为地贫基因携带者。地贫的防治是一个严重的社会问题。据广东省地贫防治协会统计,截至2012年11月25日,在南方医院已配型成功等待移植的病人有370人,正在寻找配型的地贫患儿达1328人。也就是说,按现有的能力,现在配上型排队待仓的也有可能要等到四五年后。

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(责任编辑:刘育珊)


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